כמו בשנים קודמות – גם בשנה שחלפה הייתה התקדמות משמעותית בטיפול בטרשת נפוצה. חלק מההתפתחויות כבר זמינות, לרבות תרופה לטרשת נפוצה פרוגרסיבית – מהלך מחלה עבורו לא היה טיפול עד היום ושתי אפשרויות טיפול חדשות למהלך התקפי-הפוגתי – שיצטרפו למגוון הטיפולים הקיימים. חלק מההתפתחויות עשויות להניב פירות בשנים הבאות, בהן תרופה זולה ופשוטה שעשויה לעשות את הלא ייאמן - לסייע לשקם יכולות שכבר נפגעו בעקבות המחלה. ריכזנו את התגליות וההתפתחויות המדעיות הבולטות ביותר של השנה. 

אוקרוואס ואיבודילסט: טיפול ראשון למחלה פרוגרסיבית כבר כאן. השני בדרך

במארס השנה אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) את התרופה אוקרוואס (אוקרליזומאב) לטיפול בטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית. מדובר בטיפול הראשון שאושר למהלך פרוגרסיבי של המחלה. התרופה אושרה גם לטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית ותהווה אפשרות טיפול נוספת לצד הטיפולים שכבר קיימים למהלך מחלה זה.

התרופה שמהווה נוגדן חד שבטי מבוססת על גישה חדשנית לטיפול בטרשת נפוצה - היא הונדסה לחסל באופן סלקטיבי תאי B של המערכת החיסונית ולא מתמקדת בתאי T. עד עתה חשבו שתאי T מתוך המערכת החיסונית הם הבעיה המרכזית אותה צריך לתקוף כדי לעצור את המחלה. היו לכך עדויות רבות, החל מנוכחות רבה של תאים אלו בסביבת הנגעים במערכת העצבים ועד צילומי מעבדה שמראים כיצד תאים אלו תוקפים את המיאלין. לכן מפתיע שהאוקרליזומאב נמצאה כיעילה, לאור כך שהיא משפיעה על מולקולה הנקראת CD20, אשר נמצאת על פני השטח של תאי B במערכת החיסונית. נראה שתאי B הם אלה שמעודדים ומכינים את תאי ה-T לתקוף את המיאלין.

רגע לפני שהסתיימה השנה החליטה ועדת סל התרופות להכניס את התרופה החדשה לסל הבריאות בישראל למטופלים עם מהלך פרוגרסיבי-ראשוני של המחלה בהתוויות מסוימות (כ-200 חולים) וגם למטופלים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית - כטיפול קו ראשון לאנשים עם מחלה סוערת וכטיפול קו שני לחולים אשר נכשלו על תרופות קו ראשון.

התפתחות נוספת בטיפול בטרשת נפוצה פרוגרסיבית חלה עם פרסום ממצאי SPRINT-MS - מחקר קליני שלב 2 על התרופה האוראלית איבודילסט (166- MN). המדובר בתרופה שכבר נמצאת בשימוש ביפן לטיפול באסתמה ובסחרחורת לאחר שבץ.

במחקר החדש נבחנו הבטיחות של התרופה ויכולתה להגן על מערכת העצבים בקרב 255 נבדקים עם מהלכים פרוגרסיביים של טרשת נפוצה ונמצא כי השימוש בה הפחית את קצב האטרופיה (התכווצות המוח) ב- 48% בהשוואה לפלצבו. בדרך לאישור התרופה על ידי ה-FDA נדרש עוד מחקר גדול יותר – שלב 3.

מייבנקלאד: אפשרויות הטיפול בטרשת נפוצה התקפית מתרחבות

תרופה נוספת שאושרה השנה על ידי ה-FDA ואף נכנסה לסל הבריאות בישראל היא מייבנקלאד (קלדריבין) - תרופה אוראלית המיועדת לאנשים עם טרשת נפוצה התקפית הפוגתית – כאלה עם מהלך מחלה סוער או שתרופות קודמות לטיפול במחלה לא היו יעילות דיין עבורם.

התרופה ייחודית באופן הנטילה – היא נלקחת בשני מחזורי טיפול לאורך שנתיים: בשנה הראשונה על המטופל ליטול כדור אחד או שניים ליום למשך 4 או 5 ימים ולאחר חודש שוב ליטול כדור אחד או שניים ליום במשך 4 או 5 ימים. לאחר שנה חוזרים על אותו דפוס בדיוק. בתום השנתיים נגמר הטיפול, אך השפעתו נשמרת לפחות לשנתיים נוספות - ללא צורך בנטילת טיפול נוסף בשנים השלישית והרביעית.

גילניה: גם לילדים

התפתחות נוספת התרחשה בטיפול בטרשת נפוצה בילדים. בדצמבר האחרון ה-FDA הכריז על התרופה גילניה (פינגולימוד) כ"טיפול פורץ דרך" לילדים ומתבגרים עם טרשת נפוצה – החל מגיל 10. הגדרה של טיפול פורץ דרך מכניסה את התרופה למסלול אישור מהיר.

למרות שיש שוני בין טרשת נפוצה בילדים לטרשת נפוצה במבוגרים, כיום אין תרופות שמאושרות על ידי ה-FDA במיוחד להתוויה של טיפול בילדים עם טרשת נפוצה וילדים מקבלים תרופות שנוסו בעיקר במבוגרים ואושרו למבוגרים.

התרופה התקבלה כעת למסלול האישור המהיר בעקבות ממצאי מחקר שלב 3 בו נמצא שבקרב ילדים שטופלו בגילניה לאורך שנתיים קצב ההתקפים השנתי היה נמוך ב-82% בהשוואה לילדים שטופלו באבונקס.

קלמסטין: התרופה שאולי תשקם את המיאלין

ההתפתחות נוספת שנותנת תקווה גדולה התרחשה עם תרופה פשוטה וזולה - קלמסטין (Clemastine) - תרופה ותיקה המשמשת כאנטיהיסטמין לטיפול באלרגיות, שנמכרת ללא מרשם.

קלמסטין זוהתה בעבר כגורם פוטנציאלי לתיקון המיאלין בזכות תוכנית מיוחדת שפיתחו מדענים מאוניברסיטת קליפורניה, במסגרתה הם בחנו במעבדה את ההשפעה של כ-1,000 תרופות על ייצור מיאלין – כולן תרופות שכבר אושרו על ידי הרשויות ומשמשות לטיפול במצבים אחרים.

בשנה שחלפה פורסמו ממצאי מחקר קליני שלב 2 שנערך בקרב 50 אנשים עם טרשת נפוצה, בו נמצא כי קלמסטין מעודדת את שיקום המיאלין שנפגע. כעת התרופה ממשיכה למחקרים גדולים ורחבים יותר שינסו לאושש את יעילותה.

תאי גזע: תוצאות מבטיחות לצד תופעות לוואי מדאיגות

בפברואר 2017 פורסמו ממצאי מחקר קליני שלב 2 הנקרא HALT-MS, שבחן את הטיפול האגרסיבי בתאי גזע מסוג HSCT בקרב 261 אנשים עם סוגים שונים של טרשת נפוצה. לאחר 5 שנים, 46% מהמטופלים לא חוו כל החמרה או תסמינים חדשים של המחלה. לצד זאת התרחשו 8 (2.8%) מקרי מוות בעקבות הטיפול.

עם השנים והתקדמות המחקר, ניתן לראות השתכללות בבחירת המטופלים הנכונים לעבור טיפול בתאי גזע, יעילות גבוהה יותר ופחות תופעות לוואי של הטיפולים. לקראת השנה הבאה, תקוות רבות תלויות במחקר שנערך במרכז הרפואי הדסה על טיפול בתאי גזע לטרשת נפוצה, בראשו עומד פרופ' דימיטריוס קורוסיס, שנמצא בשלבי סיום וב-2018 צפויות להתפרסם תוצאותיו. פרופ' קורוסיס עושה שימש בתאי גזע מזנכימליים (MSC), שהם תאי גזע בוגרים שנאספים ממקור עצמי – ממח העצם של המטופל, ומהווים טיפול בטיחותי יותר. המחקר מעורר ציפייה רבה בכל רחבי העולם וערוץ 4 הבריטי אף עשה עליו כתבת עומק תוך כדי שהוא מלווה את אחד המטופלים מקרוב ומראה את מהלך המחקר והשינויים הנצפים בעקבותיו.