טרשת נפוצה
מנהלי קהילה
מובילי קהילה
לראשונה: טיפול יעיל בטרשת נפוצה פרוגרסיבית
לראשונה הוכחה יעילות לטיפול תרופתי בטרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית המאופיינת בהחמרה הדרגתית, בהבדל ממחלה שמתבטאת בהתקפים והפוגות כנגדה יעילות התרופות הקיימות
בשנים האחרונות חלה פריצת דרך מרשימה בפיתוח תרופות לאנשים טרשת נפוצה, אולם התרופות המאושרות כיום הוכיחו עד כה יעילות לטיפול ב-85% מהחולים שמתמודדים עם מהלך התקפי של המחלה, המאופיין בתקופות של התקפים והפוגות. עם זאת, כ-15% מאובחנים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית, שמתבטאת במחלה המתקדמת מתחילת האבחנה באיטיות ובהדרגתיות וללא תקופות של התקפים והפוגות, ועבורם לא נמצא עד עתה טיפול תרופתי יעיל. גם אנשים עם טרשת נפוצה התקפית עשויים לעבור בהמשך לדפוס פרוגרסיבי של המחלה, הקרוי 'טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית'.
חברת התרופות Roche מדווחת החודש לראשונה על יעילות בתרופה למחלה פרוגרסיבית. לפי הדיווח, הנוגדן החד-שיבטי אוקרליזומאב (Ocrelizumab) שנמצא בשלבי מחקר בימים אלה, האט באופן משמעותי את התקדמות הפגיעה הנוירולוגית בקרב אנשים עם טרשת נפוצה מסוג פרוגרסיבי–ראשוני בהשוואה לתרופת דמה (פלצבו) כפי שנבחן בניסוי קליני שלב 3.
האוקרליזומאב מבוססת על גישה חדשנית לטיפול בטרשת נפוצה - התרופה מתמקדת בתאי B של המערכת החיסונית ולא בתאי T. מדובר בנוגדן חד שבטי (monoclonal antibody) שהונדס לחסל באופן סלקטיבי תאי B מסוג CD20-positive, שכיום מאמינים כי יש להם תפקיד חשוב בטרשת נפוצה. התרופה ניתנת באמצעות עירוי לווריד פעמיים בשנה בלבד.
המחקר הנוכחי שבחן את האוקרליזומאב נקרא ORATORIO, והשתתפו בו 732 נבדקים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית מכל רחבי העולם. לטובת המחקר חולקו הנבדקים באופן אקראי לקבוצה שקיבלה תרופת דמה או אוקרליזומאב בעירוי אחת לשישה חודשים. כל מנת עירוי ניתנה בשתי פעימות, עירוי אחד של 300 מ"ג וכעבור שבועיים עירוי נוסף של 300 מ"ג. המחקר בחן את הזמן שעבר עד להדרדרות משמעותית במצב הנוירולוגי, שהוגדרה כשינוי במדד ה- EDSS ׁ(מדד נכות לחולי טרשת נפוצה) שנשאר קבוע למעלה מ- 12 שבועות. בנוסף, הוערכו גם זמני ההליכה, נפח הנגעים במוח כפי שאלו נצפים בסריקת MRI, וכן ניתן דגש לבטיחות וסבילות התרופה.
האטה בקצב אובדן נפח המוח
התוצאות, בהתאם לדיווח שפרסמה חברת התרופות, מראות כי הטיפול באוקרליזומאב הצליח להפחית באופן משמעותי את התקדמות הפגיעה הנוירולוגית בהשוואה לטיפול בפלצבו ולהפחית ב-24% את קצב התקדמות המחלה. בנוסף, השכיחות של תופעות הלוואי היו דומות בין הטיפול באוקרליזומאב לטיפול בפלצבו, באופן שמצביע על פרופיל בטיחותי גבוה.
גם ביחס לתפקוד היומיומי, מטופלים באוקרליזומאב הציגו זמני הליכה טובים יותר ב- 29% בהשוואה לקבוצה שטופלה בפלצבו, במעקב שנמשך 120 שבועות. באשר לתמונת ה- MRI נמצא, כי האוקריליזומאב הצליח להפחית את נפח הנגעים במוח מסוג T2 ב- 3.4% לאורך 120 שבועות, בעוד שבקבוצה שקיבלה פלצבו גדל נפח הנגעים מסוג T2 ב- 7.4%. בנוסף, ה-אוקרליזומאב הצליחה להאט את קצב אובדן נפח המוח ב- 17.5%, לאורך 120 שבועות בהשוואה לפלצבו.
ממצאי הניסוי הוצגו בכנס ה- ECTRIMS - האגודה האירופית לטיפול ומחקר בטרשת נפוצה - שנערך באוקטובר 2015 בברצלונה. כעת מתכננת חברת התרופות להגיש את הממצאים לרשויות האחראיות על אישור תרופות (ה- FDA האמריקאי וה- EMA האירופי), כדי לקבל את האישור לשיווקן. אם אכן ממצאי הניסוי יעברו את תהליך הבקרה, סביר שהתרופה תהיה זמינה לציבור המטופלים כבר במהלך 2016.
יש לציין, כי התרופה הוכיחה יעילות גם לטיפול בטרשת נפוצה התקפית הפוגתית, כפי שהראו הניסויים OPERA 1 ו-2, וסביר שתשווק גם לטיפול במהלך מחלה זה.
ערן ברקוביץ
התרופה אינה זמינה כעת בשום מקום (בארץ ובעולם), אלא רק כחלק מניסוי קליני. במהלך 2016 תוגש התרופה לאישור הרשויות כמו ה- FDA. לא ניתן לצפות אם תואשר או לא וכמה זמן זה ייקח. בעיניי סביר להמר, כי במהלך המחצית השנייה של 2016 התרופה תאושר ואז תהיה זמינה בעולם.
מניסיון עם תרופות קודמות. לוקח זמן מהרגע בו מאושרת התרופה בעולם ועד שזמינה בישראל. כדי שתוכל להירשם למטופלים ככל התרופות עליה לעבור את ועדת סל התרופות המתכנסת רק פעם בשנה. יש לציין כי לפעמים ניתן לקבל את התרופה בחלון הזמנים שבין אישורה בעולם לבין כניסתה לסל התרופות הממשלתי בישראל באמצעות בקשה מיוחדת שנקראת 29-ג או דרך ביטוח פרטי מתאים.
כמובן שצוות "כמוני" יעקוב אחר העידכונים לגבי אישורה וזמינותה בישראל ונדווח במהירות, כמו תמיד...
pfs1
האם התרופה זמינה כבר לטיפול בארץ - או תהיה כך בזמן הקרוב?
ערן ברקוביץ
אינני רופא, אלא פסיכולוג שמלווה אנשים עם טרשת נפוצה. אך אני חושב שיש כאן בשורה חשובה מכיוון שהתרופה החדשה נמצאה יעילה הן למהלך ההתקפי והן למהלך הפרוגרסיבי, לכן סביר והגיוני בעיניי (שוב, אינני רופא) שתתן פתרון טוב לכל המצבים בהם יש ספקות באשר למהלך המחלה.
Rene
ד'ר יובל כרמון שלום
אני חושבת שהרופאים חלוקים בדעתם לגבי ההגדרות, מה שגורר לעניות דעתי טיפולים מיותרים, לא ממוקדים בגדר גישוש בחשיכה.
אני חולה במחלה 22 שנים עם תמונת MRI בעלת נגעים מפוזרים רבים כבר בשלב הראשון, שאינם עוברים האדרה בשום שלב במהלך התקופה הזו (ואני מבצעת MRI לפחות אחת לשנתיים). לא רק רק שאינם עוברים האדרה, גם תמונת הMRI אינה משתנה.
התקף סחרחורות אחד במהלך ה-22 שנים הללו (לפני 16 שנים במהלך הריון - ואין אני בטוחה שהוא היה שייך למחלה) הוביל את הרופאים לקביעה שאני התקפית הפוגתית. מה שגרר מתן קופקסון שרק החמיר את מצבי.
אני חושבת שהגדרת המחלה וחלוקתה לתתי מאפיינים ממוקדים יותר הוא שלב מחויב המציאות.
אני בטוחה שמחלת הטרשת נפוצה תוגדרבעוד מספר שנים לפחות כ-4 מחלות שונות.
וזו בעצם תהיה פריצת דרך להבנה יותר ממוקדת שלה.
דעתי הקטנה כחולה
ד"ר יובל כרמון
שלום,
מטופלים פעמים רבות שואלים את הנוירולוג המטפל ואותי האם אני פרוגריסיבי או עדיין התקפי.
אז האמת שהנוירולוג לא תמיד יכול לומר בבירור ויש מטופלים שהם גם וגם. ההפרדה הזאת בין פרוגרסיבי לבין התקפי היא בהגדרה שניתנה כבר לפני שנים בתחום הטרשת בכדי להקל על החלוקה לקבוצות בכדי להבדיל בין שלבים שונים של המחלה ובכך לנסות להכליל מטופלים שונים במחקרים שונים.
כיום בעידן ה- MRI אנו יודעים בבירור שההבדלה הזאת בין פרוגרסיבי להתקפי היא לעיתים מלאכותית כי ההדמייה יכולה להדגים פעילות מחלה בשעה שהחולה מחמיר באופן פרוגרסיבי.
בכוונה הבאתי ההקדמה הזאת מכיוון שלראשונה בעולם הטרשת מופיעה תרופה (OCRELIZUMAB) שמדגימה באופן ברור סטטיסטי הפחתה במגמת ההחמרה ההדרגתית אצל מטופלים שהוגדרו בעלי טרשת פרוגרסיבית ראשונית (שלא היה אצלם שלב התקפי).
אולם מאידך שני מחקרים נוספים מדגימים יעילות של אותה תרופה גם בהתייצגות התקפית הפודתית של המחלה וביעילות שדי דומה ליעילות שמפגינות תרופות מהשורה הראשונה של התרופות למניעה.
פרופיל הבטיחות די מבטיח ובסך הכל מדובר בתוספת אם תאושר שתתקבל בשמחה לרפרטואר התרופות שלראשונה מציגה גם אפשרות לטיפול באותם 15% מהמטופלים שעד היום לא היה בנמצא אפשרות לתת להם תקווה לאי החמרה נוספת.
לפי הנראה באופק במידה ותאושר ב- 2016 ע"י הרשויות באירופה ואולי בארה"ב יש סיכוי שתגיע כמועמדת להיכלל לסל של 2017.
pfs1
שאלה נוספת - ראיתי שחברת בריינסווי שלחה לבורסה הודעה על הצלחת שלב 3 בניסוי של הטיפול שלה בהשראה מגנטית על דיכאון גריאטרי. האם יש לך מידע על האפשרות שמישהו חקר [או חוקר] את הטיפול הזה בארץ גם על חולי טרשת נפוצה? [אני יוןדעת שבהונגריה כבר טיפלו [לטענתם בהצלחה] בשיטה זו, לפני שנים לא מעטות ,אבל לא הצלחתי לעניין נוירולוגים בארץ בתחום באותה תקופה].
Rene
מצטרפת לשאלה של קודמתי. מתי תשווק התרופה בארץ והאם היא יעלה למי מאיתנו בגבולות EDSS6?
pfs1
מה הסיכוי שהתרופה תהיה בשמוש גם בארצנו - ומה קצב ההכנסה של תרופה כזו לשמוש מעשי?
[שאלת משנה: מדובר על הבדלים בקצב ההליכה- כלומר הניסי נערך על כאלה שעוד הולכים. האם זה רלבנטי לאלה שכבר לא?]
אפרת8
הי, אני בדרך לטיפול ראשוני באוקראווס. ומאוד חוששת.מישהו יכול לספר לי קצת מנסיונו?