במחקר הנוכחי, הראו לראשונה, כי טיפול במשך 6 חודשים בסירולימוס, הצליח לעצור את קצב גדילת הציסטות בכליות של חולים עם מחלה פוליציסטית תורשתית, וכן להגדיל את נפח רקמת הכליות התקינה.

התרופה סירולימוס נקשרת לאתר בתא הקשור להתחלקותו וגדילתו. ההשערה של החוקרים היתה שקישור התרופה לאתר זה תוביל לעצירת התחלקות וגדילת התאים בכליה היוצרים את הציסטות.

במחקר השתתפו 21 מבוגרים עם ADPKD בעלי תפקוד כלייתי תקין או ירוד במעט. החולים טופלו 6 חודשים בטיפול תומך סטנדרטי, ובמשך 6 חודשים נוספים הוסף טיפול בסירולימוס. 15 חולים סיימו את כל תקופת המחקר.

החוקרים מצאו כי בממוצע, בתקופה בה החולים טופלו בסירולימוס, קצב יצירת הציסטות גדילת הכליות משנית לכך ירד משמעותית. נפח הציסטות לא גדל במהלך הטיפול בסירולימוס, וזאת בהשוואה להמשך גדילתן במהלך הטיפול התומך הסטנדרטי.

פרופיל הבטיחות של התרופה נסבל היטב, ולא נצפו תופעות לוואי קשות מאד. מרבית תופעות הלוואי היו קשורות לחוסר איזון של פרופיל השומנים בדם, הפרעה באנזימי הכבד ולעיתים עליה קלה בהפרשת החלבון בשתן.

יש לזכור כי זהו מחקר ראשוני בלבד, שכלל מעט חולים וכן היה קצר טווח. דרושים מחקרים נוספים ארועים וגדולים יותר, שיוכיחו יעילות טיפול זה בטווח הארוך, במניעת התקדמות מחלת הכליות.

www.medscape.com/viewarticle/721757

תרגום ועריכה: ד"ר נעמי לוין-יינה