ה- FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית כינסה ועדה מיוחדת אשר המליצה לאשר את שיווק כדורי הפינגולימיד, fingolimid (בעבר נקראה גם Gilenia), לטיפול בטרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי. אם יקבל ה- FDA את המלצת הועדה תהייה הפינגולימיד התרופה האוראלית (פומית, שנלקחת דרך הפה) הראשונה שתשווק לטיפול בטרשת נפוצה. למרות שה- FDA אינו מחוייב למלא אחר המלצות הוועדה המייעצת, לרוב הוא פועל בהתאם להנחיות הוועדה. בהתאם לחברת Novartis, סוכנות ה- FDA צפויה לקבל את ההחלטה הסופית לגבי אישור התרופה ב- ספטמבר 2010.

במהלך דיון שנמשך לאורך כל היום ב- 10 ליוני 2010, הוועדה המייעצת ל- FDA סקרה נתונים לגבי היעילות והבטיחות של הפינגולימיד, כמו גם התוכנית שעוצבה בכדי לבקר ולטפל בסיכונים – התוכנית נקראת REMS – Risk Evaluation Mitigation Strategies. הוועדה גם שמעה עדויות מקבוצות מטופלים התומכים בתרופה, כמו האגודה העולמית לטרשת נפוצה, אשר העידה והסבירה על הצורך הדחוף לעוד תרופות וטיפולים לאנשים עם טרשת נפוצה.

במהלך הדיונים, הוועדה המייעצת המליצה שהפיגולימיד יהיה מאושר במינון של 0.5 מ"ג פעם ביום ובנוסף לכך ציינה כי:

• פינוגולימיד מציגה עדויות מבוססות המוכיחות את יעילותה לטיפול בטרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי, היא מפחיתה את תדירות התקפי הטרשת ומעכבת את הפגיעה הפיסית.

• הנתונים לגבי בטיחות התרופה מצדיקים את אישורה. מומלץ כי ה- FDA יערוך מחקר לאחר שיווק התרופה שיאסוף מידע לגבי תופעות הלוואי והשפעות לטווח הארוך, את ההשפעה על מדגם גדול יותר של אנשים מכפי שנבדק במהלך הניסויים הקליניים, והסיבוכים האפשריים של לקיחת טיפולים אחרים בנוסף לפינוגולימיד, כגון סטירואידים.

• יש לעקוב אחר המטופלים בעיקר בתחילת הטיפול מפני אפשרות של האטה בקצב הלב והשפעות נוספות על הלב. מעקב נוסף ותשומת לב מיוחדת אחר תופעות לוואי הקשורים לעין והריאות תדרש בהתאם להיקף ותדירות שייקבעו ע"י ה- FDA.

• הוועדה ממליצה ל- FDA לערוך מחקר בו ייבחן האם מינון נמוך יותר של התרופה יכול עדיין להיות יעיל ולחסוך כמה מן תופעות הלוואי.

• טיפול זה צריך להיות מאושר כתרופה מן הקו הראשון, כלומר שהמטופלים יוכלו לקחת את התרופה פינגולימיד מבלי שיצטרכו לנסות תרופה אחרת קודם לכן.

על התרופה: הפינגולימיד מייצגת סוג חדש של טיפול אשר פותח לטרשת נפוצה. היא מתקשרת למרכזי עגינה (sphingosine-1-phosphate receptor, or S1P receptor) על תאי מערכת החיסון, כולל תאי T ותאי B, אשר ידועים כאחראים לנזק למערכת העצבים המרכזית בטרשת נפוצה. התרופה גורמת לתאי המערכת החיסונית להישאר בבלוטות הלימפה, שם הם אינם יכולים לגרום לנזק רב, מונעים מהם לנדוד אל עבר המערכת העצבים המרכזית, אל עבר המוח וחוט השדרה.

 התרופה עברה כבר 2 ניסויים קליניים מבוקרים בהיקף גדול (שלב 3) ויעילותה הודגמה ופורסמה בז'ורנלים ובכנסים החשובים ביותר.

במידה ותאושר, הבטיחה חברת התרופות שהיא תוכל לעמוד באספקה של כמות גדולה כמעט לכל רשות ומוסד מוסמך שידרוש. כך תאפשר למטופלים, להם התרופה תתאים, לקחת כדור, דרך הפה, פעם ביום בכדי לטפל בטרשת הנפוצה.

מתוך The National MS Society

תרגום ועריכה: ערן ברקוביץ'