טרשת נפוצה
מנהלי קהילה
מובילי קהילה
השתלת תאי גזע לטרשת נפוצה: ממצאים מעודדים
חוקרים מצאו כי להשתלת תאי גזע עשויות להיות הטבות ארוכות טווח לאנשים מסוימים עם טרשת נפוצה. מה חשוב לדעת על הטיפול הניסיוני?
חוקרים איטלקים מצאו כי בקרב 210 מטופלים עם טרשת נפוצה שעברו השתלת תאי גזע, שני שליש לא חוו החמרה בנכות במשך מעקב שנמשך עשור לאחר הטיפול.
באנשים עם טרשת נפוצה מערכת החיסון תוקפת את שכבת המיאלין שמבודדת ומגנה על תאי עצב ובחוט השדרה ובמוח, מה שמוביל למגוון גדול של תסמינים נוירולוגיים כגון הפרעות תחושה, בעיות בשיווי המשקל, חולשת שרירים והפרעות ראייה.
אחד הטיפולים הניסיוניים שנבדקים כיום לטרשת נפוצה הוא טיפול באמצעות תאי גזע - תאים שבתנאים מסוימים יכולים להתפתח לסוגים שונים של תאים בגוף, לרבות תאים של מערכת החיסון.
כיום בעולם מבוצעים מחקרים רבים שבוחנים שימוש בתאי גזע לוויסות המערכת החיסונית של אנשים עם טרשת נפוצה ובכך מניעת הפגיעה של המערכת החיסונית במערכת העצבים המרכזית ו/או שיקום ובנייה מחדש של מעטפת המיאלין המגנה על סיבי העצב (רה-מיאלנזיציה) ואף שיקום תאי העצב שנפגעו במטרה להחזיר יכולות שאבדו.
המחקרים נערכים על תאי גזע מסוגים שונים, אך המחקרים המתקדמים יותר מתרכזים בתאי גזע משני סוגים: תאי גזע המטופויאטיים (HSCs) ותאי גזע מזנכימליים (MSCs).
במחקר הנוכחי נבחן הטיפול בתאי גזע המטופויאטיים - תאי גזע בוגרים הנמצאים במח העצם ובדם שיכולים להתמיין וליצור את כל תאי הדם והמערכת החיסונית. במסגרת הטיפול הניסיוני תאי הגזע נאספים ממח העצם או זרם הדם של המטופל עצמו ומאוחסנים. בשלב הבא המטופל מקבל טיפול אגרסיבי ביותר באמצעות תרופות כימותרפיות במינון גבוה במטרה להרוס את המערכת החיסונית הקיימת. לאחר "כיבוי" המערכת החיסונית, מוחדרים חזרה לגוף תאי הגזע ואלה נודדים אל מח העצם ומובילים לבנייה מחדש של המערכת החיסונית, ללא התגובה האוטואימונית האופיינית למחלה.
יעיל ומסוכן
החוקרים מדווחים בכתב העת Neurology כי מבין המטופלים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית – מהלך המחלה הנפוץ ביותר – חמש שנים לאחר הטיפול 85.5% היו ללא התקדמות בנכות ועשר שנים לאחר הטיפול 71.3% היו ללא התקדמות בנכות. כמו כן, במטופלים עם טרשת נפוצה התקפית הפוגתית, מדד ה-EDSS שמשקף את רמת הנכות אף ירד משמעותית.
מבין המטופלים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית חמש שנים לאחר הטיפול 71% היו ללא התקדמות של נכות ועשר שנים לאחר הטיפול 57.2% היו ללא התקדמות בנכות.
הטיפול בתאי גזע המטופויאטיים דורש שהות ארוכה בבית חולים וכרוך בתקופה של חודשים בהם מערכת החיסון של המטופל פגועה ביותר, מה שמותיר אותו חשוף לזיהומים.
במחקר הנוכחי 3 מטופלים מתו תוך 100 ימים לאחר ההשתלה, אם כי אף אחד ממקרי המוות לא התרחש לאחר שנת 2007.
שאלות שנותרו פתוחות
חשוב להבין כי למחקר החדש מגבלות. בין היתר – הנבדקים לא השתתפו במחקר מסודר שבחן את הטיפול בתאי גזע לעומת תרופות סטנדרטיות למחלה, אלא עברו השתלות תאי גזע במרכזיים רפואיים שונים באיטליה בין השנים 1997 ל-2019. לכן, לא ברור כמה מוצלח הטיפול בתאי גזע בהשוואה לתרופות היעילות שקיימות כיום לטיפול בטרשת נפוצה. כמו כן, עדיין לא ברור מי ממטופלי הטרשת הנפוצה הם המועמדים הטובים ביותר להשתלת תאי גזע ומה התזמון האופטימלי להשתלת תאי גזע.
אלה שאלות שחשוב להשיב עליהן מאחר שהטיפול בתאי גזע הוא טיפול רציני ואינו הפיך, בניגוד לתרופות לטרשת נפוצה שכיום קיים מגוון רחב שלהן וניתן להחליפן במקרה שאינן יעילות מספיק או גורמות לתופעות לוואי משמעותיות.
בשנים האחרונות פורסמו מספר עבודות נוספות שבחנו השתלת תאי גזע המטופויאטיים, ואלה העלו תוצאות מבטיחות לצד תופעות לוואי מדאיגות ביותר.
בפברואר 2017 פורסם בכתב העת Neurology מחקר אחר שנערך בקרב 24 אנשים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית פעילה ביותר. בסיום חמש שנות מעקב, 69% מהנבדקים היו ללא כל סימן להתקדמות המחלה. ל-91% מהמטופלים לא הייתה החמרה ברמת הנכות ו-87% היו ללא התקפים. ברוב הנבדקים אף נראה שיפור קל ברמת הנכות. עם זאת, זוהו 399 תופעות לוואי, חלקן מסוכנות. שני נבדקים אף ניסו להתאבד. 14% מהנבדקים מתו, אך לדברי החוקרים מקרי המוות לא קשורים באופן ישיר לטיפול.
בסקירה של 25 מחקרים שפורסמה בפברואר 2017 בכתב העת JAMA Neurology וכללה 281 מטופלים שעברו טיפול ב-HSCs נמצא כי לאחר 5 שנים מההשתלה, 46% מכלל הנבדקים ו-73% מהנבדקים עם מהלך התקפי הפוגתי נותרו ללא כל סימן להתקדמות המחלה. גם במחקר זה נמצא כי ההשתלה גם הובילה לשיפור ברמת הפגיעה הנוירולוגית. עם זאת, 2.8% מהנבדקים נפטרו כתוצאה מהטיפול. בין תופעת הלוואי של הטיפול נמנו אלח דם, דלקות בדרכי השתן, הפעלה של וירוס "רדום" בגוף, התפתחות של מחלה אוטואימיונית נוספת וסכנה להתפתחותם של גידולים ממאירים.
במחקר שנערך בקנדה וממצאיו פורסמו בשנת 2016 בכתב העת The Lancet, הראו החוקרים כי השתלת תאי גזע המטופויאטיים עשויה לעצור את מחלת הטרשת הנפוצה לטווח ארוך. המחקר בחן בטיחות ויעילות של הטיפול בנבדקים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית הסובלים ממחלה פעילה במיוחד. הטיפול נמצא יעיל מאוד אך גם מסוכן ביותר. ב-23 מתוך 24 נבדקים שקיבלו את הטיפול הייתה עצירה מוחלטת של התקפים והופעה של נגעים חדשים במוח לתקופה ארוכה, וזאת ללא צורך בנטילת תרופות לטרשת נפוצה. אף מטופל לא חווה התקף טרשת נפוצה לאחר ההליך המורכב (בתקופת מעקב של 4 עד 13 שנים). 8 מתוך 24 המטופלים אף חוו שיפור משמעותי בנכות שבע וחצי שנים לאחר הטיפול. עם זאת, משתתף אחד נפטר בגלל סיבוכים הקשורים לטיפול. מטופל אחר הובהל לטיפול נמרץ בשל סיבוכים בכבד וניצל. מהלך הטיפול שונה לאורך המחקר כדי להפחית מרעילותו ועדיין, כל המטופלים פיתחו מחלות חום חמורות אשר לרוב היו קשורות לזיהומים מהם סבלו.
החוקרים הקנדים הדגישו כי הטיפול כולל תופעות לוואי חמורות וסיכונים, לרבות מוות ויש להשתמש באפשרות זו רק במקרים חמורים במיוחד של טרשת נפוצה, עם מהלך מחלה אגרסיבי כבר מהשלבים המוקדמים.
כיום מתקיימים בארה"ב מחקרים קליניים שבוחנים ראש בראש את תוצאות ההשתלות של תאי גזע בהשוואה לתרופות יעילות שמשמשות כיום לטיפול במחלה.
עוד על תאי גזע לטיפול בטרשת נפוצה