מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר את התרופה טקפידרה (TECFIDERA) לטיפול בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. מדובר בתרופה השלישית המאושרת עד כה לטרשת נפוצה המיועדת לנטילה בבליעה.

התרופה של חברת ביוג'ן הייתה ידועה עד כה בשם (BG-12 (Dimethyl fumarate. היא מיועדת לטיפול בקו ראשון - כלומר אנשים עם טרשת נפוצה יוכלו לקבל טיפול בטקפידרה גם אם לא התנסו קודם לכן בתרופה אחרת (בניגוד לתרופות קו שני). את התרופה נוטלים בכדורים פעמיים ביום. זוהי התרופה האוראלית השלישית המאושרת לאנשים עם טרשת נפוצה (אחרי הגילניה והאובאגיו).

אישור הטקפידרה הינו צעד חשוב ומשמעותי בטיפול באנשים עם טרשת נפוצה. הטקפידרה היא התרופה העשירית המאושרת לטיפול במהלכים ההתקפיים של המחלה, כך שלנוירולוגים והמטופלים קיים טווח רחב של פיתרונות טיפוליים.

איך היא עובדת?

המכניזם המדויק בו משפיעה הטקפידרה על הגוף אינו ידוע במלואו. מתוך הניסויים שבוצעו מניחים החוקרים כי התרכובת הייחודית שבתרופה מפעילה מסלול תאי הנקרא Nrf2, אשר לו השפעה נוירו-פרוטקטיבית ואנטי דלקתית.

שני רכיבים אלה - מצד אחד הגנה על תאי העצב ומצד שני הפחתת הפעילות המזיקה של המערכת החיסונית - חשובים במחלת הטרשת הנפוצה, בה נפגעים תאי מערכת העצבים על ידי תאי מערכת החיסון.

מסלול Nrf2 אחראי על ההגנה התאית כנגד נזקי חמצון. בין השאר, אחראי מסלול זה על איזון והפחתה של ציטוקינים מחוללי דלקת והפעלה של תאי המערכת החיסונית מסוג לימפוציטים. אלו הם מרכיבים של המערכת החיסונית המביאים לפגיעה בתאי העצב במחלה. חיזוק והגברת הפעילות של מסלול זה – כפי שעושה הטקפידרה – יכול להביא להפחתה בנזק התאי המצטבר בחולי טרשת נפוצה ולהפחתה בנזק החמצוני של התאים וכך להביא לשיפור מצבם של החולים.

מה אומרים המחקרים?

ניסויים קליניים הראו כי הטיפול האוראלי בטקפידרה מפחית את כמות ההתקפים ואת פעילות המחלה במוח. כמו כן, מחקר אחד הראה כי הטיפול הצליח לעכב את התקדמות הנכות בעקבות המחלה.

במחקר ה-DEFINE, בקרב הנבדקים שקיבלו טקפידרה פעמיים ביום במשך שנתיים, 27% חוו התקפים, לעומת 46% מחברי קבוצת הביקורת שקיבלו פלצבו. מדובר בהפחתה של 49% בסיכון לחוות התקפים.

התוצאות הראו גם הבדלים משמעותיים ביעילות התרופה כפי שנראית בסריקות ה-MRI ובהפחתת הסיכון להחמרה במצב הפיסי כפי שמוערך על-ידי מדד ה-EDSS. מתוך הנבדקים שנטלו טקפידרה פעמיים ביום, 16% חוו החמרה ברמת התפקוד הפיסי לאורך שנתיים, לעומת 27% שחוו החמרה בקרב קבוצת הפלצבו - כלומר הפחתה של 38% בסיכון להתדרדרות במצב הפיסי.

במחקר נוסף שנערך והוצג ל-FDA, מחקר ה-CONFIRM, הייתה הפחתה משמעותית במספר ההתקפים השנתי בקרב הנבדקים שקיבלו טקפידרה. באלו שקיבלו טיפול אוראלי דו-יומי, פחת קצב ההתקפים השנתי ב-44% לעומת קבוצת הפלצבו. עם זאת, בניסוי זה לא נצפתה יכולת הטיפול לעכב את ההחמרה הפיסית, כפי שנצפתה במחקר ה-DEFINE.

מהן תופעות הלוואי?

תופעות הלוואי השכיחות ביותר של התרופה כוללות גירוי של העור (תחושה של חום, גירוד ופריחה אדומה על העור) וסימפטומים הקשורים למערכת העיכול (כגון, שלשולים, בחילות וכאבי בטן). מהניסויים עולה כי תופעות הלוואי היו שכיחות בחודשים הראשונים לטיפול ולאחר מכן הופחתו בהדרגה.

הטקפידרה מפחיתה את כמות הלימפוציטים בדם (תאי מערכת החיסון המגינים על הגוף), אך לא דווח במהלך הניסויים על זיהומים חמורים. בנוסף, התרופה גורמת לעלייה באנזימי הכבד, אך לא דווחו מקרים בהם הייתה פגיעה משמעותית בכבד.

לפי המלצות ה-FDA, טרם תחילת הטיפול בטקפידרה, על המטופל להציג לרופא המטפל ספירת תאי דם, ולחזור על ספירה זו מידי שנה. טרם תחילת הטיפול בנשים, עליהן לשוחח עם הרופא המטפל במידה והן בהריון או מתכננות להיכנס להריון בעתיד הקרוב.

ומה בישראל?

קבוצת 'מדיסון-פארמה' אשר תשווק את התרופה בארץ, תקדם רישום של הטיפול בישראל עבור המתמודדים עם טרשת נפוצה. "אנו נעשה את כל המאמצים להגיש לרישום את התרופה בארץ בהקדם, כדי שתהיה זמינה לציבור החולים בישראל" אומר מאיר יעקובסון, מנכ"ל הקבוצה. התרופה תוגש לוועדת סל התרופות בתקווה שתאושר ותיכנס לסל הבריאות.

להודעה המלאה באתר ה-FDA