כליות ודיאליזה
מנהלי קהילה
מובילי קהילה
טיפול אנזימטי יעיל במחלת Fabry
טיפול באנזים agalsidase alpha מוביל לשיפור קליני במחלת Fabry
מחלת Fabry זו מחלה תורשתית גנטית. המחלה מתבטאת במעורבות לבבית עם עיבוי של דפנות הלב וירידה בתפקודו, מעורבות כלייתית וממצאים עוריים אופיניים.
בשנים האחרונות פותח טיפול אנזימטי חליפי, המחליף את האנזים שאינו פועל בחולים. עפ"י ממצאי מחקר חדש שפורסם ב-Lancet, אחרי 5 שנות נסיון של טיפול בתרופה, הטיפול מוביל לשיפור קליני בחולים עם מחלת Fabry.
החוקרים עקבו אחר תוצאות הטיפול ב-181 חולים עם מחלת Fabry שטופלו באנזים במשך כ-5 שנים. הם עקבו אחר מסת שריר הלב, התפקוד הלבבי, תפקודי הכליות, מידת הכאבים ומדדים של איכות החיים. התוצאות הושוו למהלך הטבעי הידוע של המחלה בחולים שאינם מקבלים שום טיפול.
החוקרים מצאו כי הטיפול בחולים שסבלו בבסיס מעיבוי דפנות הלב, הביא לירידה במסת שריר הלב ועיבויו באופן משמעותי, עם שיפור בתפקוד הלבבי. כמו כן, חל שיפור בכאבים ובאיכות החיים של החולים.
על פי מחקר זה עולה כי לטיפול האנזימטי במחלת Fabry השפעות מיטיבות על מהלך המחלה והביטויים הקליניים שלה.
www.renalandurologynews.com/Healthday-Article/section/985/
תרגום ועריכה: ד"ר נעמי לוין-יינה