במחקר החדש שתוצאותיו פורסמו בכתב העת The Lancet, נמצא כי התרופה מפחיתה את מספר ההתקפים מהם סובלים אנשים עם טרשת נפוצה וגם את כמות הנגעים במוח. 

החוקרים חילקו 220 אנשים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית ל- 4 קבוצות. שתי קבוצות קיבלו את הנוגדן החד-שיבטי אוקרליזומאב (ocrelizumab) בשני מינונים שונים. קבוצה אחת קיבלה טיפול באינטרפרון-בטא והקבוצה הרביעית קיבלה פלצבו.

יעילות הטיפול הוערכה באמצעות סריקות MRI שנערכו מידי חודש. החוקרים גם השוו את כמות ההתקפים שחוו המטופלים בקבוצות השונות.

התוצאות הראו שהקבוצות שקיבלו את הטיפול החדש הראו באופן משמעותי פחות סימנים של המחלה בהשוואה לקבוצת הפלצבו וגם בהשוואה לקבוצה שקיבלה אינטרפרון-בטא. הסטטיסטיקה הראתה שהאוקרליזומאב הפחיתה ב- 89% את כמות הנגעים במוח וגם הפחיתה באופן משמעותי את כמות ההתקפים שחוו הנבדקים במהלך השנתיים בהן השתתפו בניסוי.

פרופ' סטפן האוזר, העורך הראשי של המחקר, אמר: "תגלית זו מרגשת גם בגלל מציאתו של טיפול יעיל למחלה וגם בשל השיעור שניסוי זה מעניק לנו על הסיבות למחלה. הטיפול יכול לאפשר אופציה טיפולית יעילה אשר צריך לקבל אותה רק פעם אחת מידי 6 חודשים. כדי שאכן נוכל לצעוד קדימה, יש עוד לוודא את יעילות ובטיחות התרופה לאורך זמן רב יותר".

תופעות הלוואי שדווחו במחקר היו מעטות בהשוואה לקבוצת הביקורת, אך נבדק אחד שקיבל אוקרליזומאב נפטר במהלך הניסוי, אם כי הקשר בין המוות לטיפול עדיין נבדק ובינתיים אינו ברור.

כעת מתקיים ניסוי קליני שלב 3 באוקרליזומאב של חברת Roche. הניסוי מתקיים במקביל בכמה מאות מרכזים ברחבי העולם.

מדוע הצלחת הניסוי כה מעוררת את הקהילה המדעית?

מעבר לכך שיש כאן אופציה לטיפול יעיל וחדשני למחלה, נעשתה פריצת דרך באופן בו החוקרים מבינים את מחלת הטרשת הנפוצה.

טרשת נפוצה ידועה ומובנת כמחלה אוטואימוניות, כלומר מחלה בה המערכת החיסונית תוקפת את הגוף. במחלה זו המערכת החיסונית תוקפת את מעטפת המיאלין - השכבה המגנה על תאי העצב במוח ועמוד השדרה.

עד עתה חשבו שתאי T מתוך המערכת החיסונית הם הבעיה המרכזית אותה צריך לתקוף כדי לעצור את הטרשת הנפוצה. היו לכך עדויות רבות, החל מנוכחות רבה של תאים אלו בסביבת הנגעים ועד צילומים במעבדה שמראים כיצד תאים אלו תוקפים את המיאלין. לכן מאוד מפתיע שהאוקרליזומאב נמצאה כיעילה, כי היא משפיעה על מולקולה הנקראת CD20, אשר נמצאת על פני השטח של תאי ה- B במערכת החיסונית (המהווים מרכיב שונה במערכת).

כעת נראה שתאי ה- B הם אלה שמעודדים ומכינים את תאי ה- T לתקוף את המיאלין. "אם תאי ה- T הם אלו שלוחצים על ההדק ופוגעים בתאי העצב במוח, אז תאי ה- B הם אלו שטוענים להם את האקדח" מסביר פרופ' האוזר "הניסוי שנערך מראה בבירור שכאשר מצליחים לחסום את תאי ה- B, חוסמים גם את התגובה האוטואימונית בהמשך".

The Lancet. November 2011; (11) 61649-8