רשות התרופות האירופאית ה- CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use, המליצה על אישור התרופה האוראלית לטרשת נפוצה הגיליניאה (fingolimod/ Novartis) בקרב מטופלים עם פעילות מוגברת של המחלה.

תרופה זו כבר אושרה לשימוש ע"י ה- FDA, ובסיכום הממצאים נכתב: "בהתחשב כי לתרופת הגליניאה יש יותר יתרונות מסיכונים, הוועדה ממליצה לאשר תרופה זו לשיווק".

ההמלצה לשימוש בתרופה מכוונת למטופלים עם מהלך מחלה חמור למרות הטיפול באינטרפרונים ולאלו עם תדירות התקפים גבוהה, "מוגדר כלמעלה מ- 2 התקפים בשנה שגרמו לפגיעה משמעותית בתפקוד, עם יותר מנגע אחד שנראה בסריקת ה- MRI כעובר האדרה (בעקבות חומר הניגוד – גדוליניום), או גידול משמעותי בנפח נגע מסוג T2 בהשוואה לסריקת MRI קודמת".

הוועדה גם בחנה תרופות חדשות נוספות לטרשת נפוצה, אך הגיע למסקנות אחרות:

לא לקלדריבין

הוועדה האירופאית ה- CHMP בחנה שוב את תרופת הקלדריבין (Movectro/ Merck Serono) כמועמדת לטיפול אוראלי נוסף לטרשת נפוצה.

בפעם הראשונה שדנה ה- CHMP בתרופה, בספטמבר 2010, היא העניקה חוות דעת שלילית. הוועדה טענה כי בהתבסס על המידע שיש בידה היתרונות של הטיפול אינם עולים על הסיכונים שבו. חברת מרק-סרונו עירערה על קביעה זו באוקטובר, אך הוועדה לא שינתה את דעתה.

הוועדה קבעה: "לאחר בחינה של העדויות והסיבות לבקשה, ה- CHMP עברה שנית על כל החומר ואישרה את קביעתה הקודמת, דחיית הבקשה לשיווק ב- 20 לינואר 2011".

עיקר דאגתה של הוועדה הייתה לאור ריבוי מקרי הסרטן שזוהו בקרב אנשים שקיבלו את התרופה במסגרת ניסוי, בנוסף למסקנתם שהיתרונות של התרופה כמו גם המינון הרצוי, לא בוססו כראוי. הוועדה הדגישה שהדאגה לבטיחות בעת שימוש התרופה עמדה לנגד עניהם, ואין השימוש מוצדק גם אם תוגבל התרופה לשימוש בקרב קבוצת מטופלים ייעודית סגורה".

"אנחנו מאוכזבים מחוות הדעת של ה- CHMP, אך עם זאת, אנו ממשיכים להאמין שהנתונים בידנו תומכים בכך שכדורי הקלדריבין הנם אופציה טיפולית טובה לאנשים עם מהלכים התקפיים של טרשת נפוצה", כך אמר ברנרד קירצ'באום, ראש מחלקת מחקר ופיתוח בחברת מרק-סרונו.

"אנחנו נשארים מחויבים לפוטנציאל של כדורי הקלדריבין שיענו על צורך רפואי שאין לו מענה, טיפול אוראלי, קצר מועד לטיפול בטרשת נפוצה ואנחנו נבחן את האופציות שבפנינו כדי שנוכל להביא דרך טיפול זו שיכולה לעזור למטופלים, גם לאירופה."

בקשה נוספת לאישור הקלדריבין לשיווק עומדת גם בפני ה- FDA. בנובמבר 2010, ה- FDA האריך את הדחיפות לענות לבקשה ב- 3 חודשים, עד ה- 28 לפברואר 2011.

תרופת הקלדריבין כבר אושרה לשימוש ברוסיה ואוסטרליה במהלך 2010.

לא לפמברידין

ה- CHMP העניקה חוות דעת שלילית לתרופה נוספת היעודיית לאנשים עם טרשת נפוצה. הפמברידין ( Fampyra/ Biogen Idec), לשיפור יכולת ההליכה (נקראת בישראל אמפירה). תרופה זו כבר אושרה לשימוש ע"י ה- FDA(הוועדה האמריקאית), אך אותו המידע לא סיפק את האירופאיים.

"וועדת ה- CHMP לא שוכנעה כי ההשפעה המזערית של ה- Fampyra (אמפירה) על מהירות ההליכה משמעותית לשיפור מצבו של המטופל", כך סיכמה הוועדה. "ההשפעה על מהירות ההליכה אינה יכולה להיות מקושרת לשיפור משמעותי, כמו שיפור הקורדינציה, שיווי משקל, סיבולת או כל שיפור בתחום רחב נוסף של פעולות".

הוועדה קבעה כי יתרונותיה הלא-ברורים של התרופה אינם עולים על תופעות הלוואי שלה, הכוללים כאב, סחרחורות, פרסטזיה (נימול/ דקירות), בעיות בשיווי המשקל, כמו גם סימפטומים אחרים האופיינים לטרשת נפוצה שיכולים להחמיר ולפגוע ביכולת המטופל לשפר את הליכתו".

הוועדה גם חשבה שהמידע אינו מתאים לכמה קבוצות של מטופלים כמו מבוגרים, מטופלים עם אפילפסיה או מחלות לב.

חברת התרופות יכולה לערער על קביעת הוועדה תוך 15 יום וכבר הכריזה שאכן כך ייעשה.

ראש מחלקת מחקר ופיתוח נוירולוגי בחברת Biogen Idec, ד"ר אלפרד סנדרוק אמר: " עשרות אלפי אנשים עם טרשת נפוצה כבר קיבלו את הטיפול בארה"ב, שם אושרה התרופה, ורבים מהם דיווחו על שיפור משמעותי במצבם. אנחנו נמשיך לעבוד בצמוד ל- CHMP לאורך תהליך הערעור כדי לענות על כל דאגותיה של הוועדה, מתוך מטרה להפוך תרופה חשובה זו לזמינה לכל האנשים עם טרשת נפוצה באירופה".

מתוך ה- Medscape Medical News

תרגום ועריכה: ערן ברקוביץ'.