חברת התרופות נוברטיס הודיעה כי מחקר ה-INFORMS - ניסוי קליני שלב 3 שנערך באנשים עם טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית - מצא כי התרופה גילניה אינה יעילה באופן משמעותי בהשוואה לפלצבו בהפחתת מדדים להתקדמות המחלה.

באופן כללי, טרשת נפוצה היא מחלה אוטואימונית בה תאי מערכת החיסון תוקפים את המיאלין - החומר המבודד ומגן על סיבי העצב במערכת העצבים המרכזית (המוח וחוט השדרה). משמעות האיבוד של החומר המבודד היא פגיעה ביכולת העצבים להעביר מידע. ישנם מספר סוגים של טרשת נפוצה, אשר נבדלים זה מזה בין היתר באופן התפתחות המחלה.

מהלך המחלה הפרוגרסיבי-ראשוני הוא ייחודי בטרשת נפוצה ומתרחש רק בקרב 10% מהמאובחנים. מהלך זה מאופיין בכך שכבר מתחילת התפתחות המחלה, בניגוד למהלך ההתקפי-הפוגתי, כמעט ואין התקפי טרשת נפוצה ולא נראים נגעים פעילים (שעוברים האדרה) ב-MRI, אך מתרחשת החמרה קבועה של הסימפטומים הנוירולוגיים במשך הזמן. מהלך מחלה זה לרוב מאובחן בשלבים מאוחרים, לאחר שיש פגיעה משמעותית בחיי המטופל. למרות מחקר רב בנושא, עדיין אין טיפולים מאושרים למהלך הפרוגרסיבי הראשוני, והטיפול כיום מתמקד בהפחתת התסמינים מהם סובלים המטופלים.

מחקר ה-INFORMS התבסס על הידע כי התרופה גילניה, המאושרת לטיפול בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, חודרת למערכת העצבים המרכזית ויכולה להשפיע על תאים מזיקים שנמצאים בה. החוקרים שיערו שהשפעתה של התרופה בתוך מערכת העצבים המרכזית תהיה רלוונטית גם למהלך הפרוגרסיבי-ראשוני של המחלה.

המחקר בחן את יעילות ובטיחות התרופה גילניה בהשוואה לטיפול דמה, בקרב אנשים עם טרשת נפוצה מסוג פרוגרסיבי-ראשוני. הוא נערך בקרב 970 מאובחנים בגילאי 25-69 מ-18 מדינות שונות.

בסיום המחקר, לאחר למעלה מ-3 שנות טיפול בגילניה, הוערכה השפעתה ויעילותה של התרופה בהפחתת התקדמות הפגיעה הנוירולוגית באמצעות מדד ה-EDSS, הערכה של תפקוד הגפיים העליונות ומבחני הליכה.

כאמור, התרופה לא הפגינה יעילות משמעותית בהשוואה לפלצבו במדדי המוגבלות השונים, זאת בניגוד ליעילות שהפגינה הגילניה בקרב מטופלים עם מהלך התקפי-הפוגתי. עקב כך, ייתכן ותוצאות ה-INFORMS מצביעות על כך שקיים הבדל גדול מאוד במנגנון ופעילות המחלה בין המהלך ההתקפי-הפוגתי למהלך הפרוגרסיבי-ראשוני.

"אנחנו מבינים שאלו חדשות מאוד מאכזבות לכל אלו עם מהלך פרוגרסיבי-ראשוני ולקהילה המטפלת בהם. למרות המיקוד והרצון הרב, עדיין מעט מידי ידוע באשר למהלך הפרוגרסיבי הראשוני ולכן זהו אתגר גדול למצוא טיפול מתאים",  אמר ואסנט נארהסימהן, ראש מחלקת מו"פ בנוברטיס. "אנחנו נמשיך לשתף פעולה עם ארגוני המחקר שפועלים לחקר מחלת הטרשת הנפוצה, כדי שאולי סקירה וניתוח של תוצאות מחקר ה-INFORMS יוכלו לשפר את ההבנה של מהלך מחלה זה". 

בימים אלה נערכים שלבים מתקדמים של שני מחקרים קליניים אחרים הבוחנים את יעילות ובטיחות התרופה גילניה בטיפול בשני מצבים רפואיים נדירים: טרשת נפוצה בילדים ונוירופתיה דלקתית דמיאלינטיבית כרונית (CIDP).

מקור: נוברטיס, הודעה לעיתונות